ژنها که بر روي کرموزومها قرار دارند، واحدهاي فيزيکي و کارکردي پايهاي بدن هستند.
ژنها تواليهاي اختصاصي بازهايي هستند که چگونگي ساخت پروتئينها را رمزبندي ميکنند. گرچه ژنها بيشتر مورد توجه قرار ميگيرند، اما اين پروتئينها هستند که اغلب کارکردهاي حياتي را انجام ميدهند و حتي اکثريت ساختارهاي سلولي را تشکيل ميدهند.
به گزارش همشهري آنلاين، هنگامي که ژنها به نحوي تغيير پيدا کنند که پروتئينهاي رمزبنديشده بوسيله آنها نتوانند کارکردهاي طبيعيشان را انجام دهند، بيماريهاي ژنتيکي به وجود ميآيند.
ژندرماني تکنيکي براي تصحيح ژنهاي معيوبي است که مسئول ايجاد بيماري هستند.
پژوهشگران ممکن است يکي از چندين رويکرد موجود را براي تصحيح ژنهاي معيوب به کار ببندند.
ژن طبيعي ممکن است به درون يک محل غيراختصاصي درون ژنوم کاشته شود تا يک ژن بيکارکرد را جايگزين کند. اين روش يک رويکرد رايج است.
يک رويکرد ديگر تعويض ژن غيرطبيعي از طريق "بازترکيبي هومولوگ" است.
ژن غيرطبيعي را ميتوان از طريق "جهش معکوس انتخابي" ترميم کرد، که باعث ميشود، ژن به کارکرد طبيعياش بازگردد.
تنظيم يک ژن خاص(ميزاني را که يک ژن خاموش و روشن ميشود) را نيز ميتوان تغيير داد.
ژندرماني چگونه عمل ميکند؟
در اغلب بررسيهاي ژندرماني، ژن "طبيعي" به درون ژنوم وارد ميشود تا جايگزين يک ژن بيماريزاي "غيرطبيعي" شود.
يک مولکول حامل که به آن ناقل(vector) ميگويند، براي وارد کردن ژن درمانکننده به سلولهاي هدف بيمار مورد استفاده قرار ميگيرد.
در حال حاضر رايجترين ناقل مورد استفاده ويروسي است که به طور ژنتيکي تغييرداده شده است، تا DNA طبيعي انساني را حمل کند.
ويروسها طوري تکامل يافتهاند تا ژنهايشان را به شيوهاي آسيبزا به درون سلولهاي انساني وارد کنند.
دانشمندان سعي کردهاند تا از اين توانايي ويروسها سود ببرند و ژنوم ويروسها را طوري دستکاري کنند که ژنهاي بيماريزا را از سلول حذف و ژنهاي درمانکننده را وارد آن کنند.
سلولهاي هدف مثلا سلولهاي کبد يا ريه بيمار با ناقل ويروسي آلوده ميشوند.
پروتئينهاي جديد داراي کارکرد که بوسيله ژن درمانکننده ايجاد ميشوند، سلول را به وضعيت طبيعي بازميگردانند.
به غير از ويروسها، گزينههاي ديگري براي وارد کردن ژنها به درون سلولها وجود دارد.
سادهترين روش واردکردن مستقيم DNA درماني به درون سلول است. اين رويکرد از لحاظ کارکرد محدوديت دارد، زيرا ميتوان آن را تنها در مورد بافتهاي معيني به کار برد و نياز به مقادير زيادي DNA دارد.
يک روش ديگر غيرويروسي براي واردکردن ژنها به درون سلول، ايجاد کره مصنوعي ليپيدي (چربي) با هسته آبدار است. اين کرهها که به آن ليپوزوم ميگويند، DNA را از طريق غشاي سلول هدف به درون آن منتقل ميکنند.
DNA درماني را همچنين ميتوان با اتصال شيميايي DNA به يک مولکول که به گيرندههاي سلولي خاص متصل ميشود، به درون سلول هدف وارد کرد. هنگامي که اين مولکول به اين گيرندهها متصل ميشود، DNA درماني بوسيله غشاي سلولي بلعيده ميشود و به درون سلول راه مييابد.
پژوهشگران همچنين در حال آزمايش براي وارد کردن يک کرموزوم چهل و هفتم (مصنوعي انساني) به درون سلولهاي هدف هستند.
اين کروموزوم در کنار 46 کرموزوم استاندارد قرار ميگيرد، بدون اينکه کارکرد آنها را تحت تاثير قرار دهد يا باعث جهش شود. اين کروموزم، ناقل بزرگي است که ميتواند مقادير زيادي رمز ژنتيکي را به درون سلول منتقل کند.
شيوههاي ژندرماني در حال حاضر تجربي محسوب ميشوند و هنوز در کارآزماييهاي باليني خيلي موفقيتآميز نبودهاند.
